rAAV在遗传性耳聋治疗中的研究进展
魏鼎
白心悦
杜嘉妮
王卓灵
王青燕
陈雅慧
翟晓燕
延安大学医学院(延安 716000)
摘要：据世界卫生组织2021年报道,50％以上先天性听力损失是由遗传性因素变异引起的.临床上用于提高耳聋患者听力的几种主要方式(如佩戴助听器、植入人工耳蜗)都有一定局限性.近年来,重组腺相关病毒(recombination adeno-associated virus,rAAV)作为相对安全的基因治疗载体在遗传性疾病的临床及基础研究中被广泛应用.单rAAV由于包装载体大小受限,在大基因片段缺陷造成的疾病研究与治疗中的应用受限.目前已有团队开发了双重rAAV用于治疗大基因片段缺陷造成的疾病.文章着重介绍了双重rAAV在大基因片段缺陷造成的耳聋中的研究进展,为将来开发更多耳聋基因治疗rAAV提供帮助.
关键词：遗传性耳聋重组腺相关病毒双重重组腺相关病毒基因治疗
资助基金：国家自然科学基金(82360223)延安大学校级科研项目(205040404)延安大学校级大学生创新创业项目(D2022144)
论文发表日期：2024-10-28
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：7( 861-867 )
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