CRISPR/Cas9在造血干细胞移植中的最新研究与进展
杨慧
朱建伟
路慧丽
1.上海交通大学药学院,细胞工程及抗体药物教育部工程研究中心,上海市 2002402.上海交通大学药学院,细胞工程及抗体药物教育部工程研究中心,上海市 2002403.上海交通大学药学院,细胞工程及抗体药物教育部工程研究中心,上海市 200240
摘要：背景:CRISPR/Cas9基因编辑系统来源于由成簇规则间隔短回文重复序列(CRISPR)及其相关蛋白(Cas)介导的细菌适应性免疫系统.造血干细胞具有易分离、自我更新分化能力强的优势,已成功应用于恶性血液病、严重的自身免疫性疾病等领域.采用 CRISPR/Cas9 系统对造血干细胞进行体内、体外编辑,是提高造血干细胞移植治疗水平的研究趋势,在临床上具有很大潜力.目的:综述 CRISPR/Cas9 系统在造血干细胞移植领域中的疾病治疗、递送方式、编辑功能优化以及临床应用等方面的最新研究进展.方法:以"造血干细胞,CRISPR/Cas9,基因编辑,递送;stem cells,CRISPR/Cas9,gene editing,delivery"为关键词,检索CNKI、PubMed数据库、相关临床试验及公司在研产品中2012至2018年的文献,初步筛选后,对保留的61篇文献进行详细研究、归纳和总结.结果与结论:利用 CRISPR/Cas9 简易高效的基因编辑能力以及造血干细胞自我更新和分化的能力,编辑过的造血干细胞可以在血液和免疫系统中实现整个造血系统的终身修复重建,在疾病治疗方面具有很大的潜力.CRISPR/Cas9的递送方式目前仍存在局限,需要对其进一步研究和优化,此外,该系统在造血干细胞领域的临床研究及其需应对的伦理和安全问题也需要考虑.
关键词：CRISPR/Cas9造血干细胞疾病治疗递送载体临床应用国家自然科学基金
分类号：R394.2(医学遗传学)
资助基金：国家自然科学基金(81273576)上海市科委科技创新行动计划(17431904500)
论文发表日期：2018-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 4713-4720 )
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