单倍体造血干细胞移植治疗伴阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆的重型再生障碍性贫血的临床效果
刘珍珍
卢润青
谢新生
姜中兴
何飞
樊冀鑫
赵海秋
郭荣
郑州大学第一附属医院血液内科,河南郑州450052
摘要：目的 观察单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗伴阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆的重型再生障碍性贫血(SAA)的临床效果.方法 回顾性分析2018年2月至2020年3月于郑州大学第一附属医院接受haplo-HSCT治疗的5例伴PNH克隆的SAA患者的临床资料.预处理方案为BU+FC+ATG.采用环孢素A联合霉酚酸酯、短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD).观察5例患者的移植相关并发症、造血重建、PNH克隆演变等指标.结果 5例伴PNH克隆的SAA患者均为男性,中位年龄21岁,初诊时PNH克隆大小中位数为57.33％,诊断至移植中位时间为4个月,期间给予环孢素A、成分输血、雄激素及细胞生长因子等治疗,移植前PNH克隆大小中位数为61.34％.输注的中位单核细胞数为7.72×108kg-1,中位CD34+细胞数为6.40×106 kg-1.5例患者移植后均快速获得造血重建,中性粒细胞及血小板中位植入时间分别为14、16d.造血重建后植活细胞嵌合鉴定证实均为完全植入.PNH克隆均在移植后1个月复查时转阴,未转化为临床型PNH.中位随访时间为15个月,1例患者于移植后48 d出现继发性植入功能不良,1例发生慢性GVHD,1例出现移植后淋巴细胞增殖性疾病,对症支持治疗后均好转,无移植相关死亡.结论 haplo-HSCT对于伴PNH克隆的SAA患者可能具有较好的疗效,且PNH克隆在移植后短期内转阴,但仍需要更多的临床研究加以验证.
关键词：单倍体造血干细胞移植重型再生障碍性贫血阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆
分类号：R551(血液及淋巴系疾病)
资助基金：国家自然科学基金(81070445)河南省自然科学基金(182300410301)河南省科技攻关计划(201403029)河南省医学科技攻关计划(2018010001)
论文发表日期：2021-07-05
在线出版日期：2026-09-12（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 3463-3467 )
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