摘要：在药物研发的过程中,临床试验数据的真实性和有效性至关重要.过去我国临床试验数据在国际上的接受度相对较低,推动我国临床试验数据被国际接受是一个重要且具有挑战性的任务.本文介绍了我国临床试验体系发展状况,总结分析目前我国临床试验数据被国际接受所面临的困境与挑战,并对未来的发展提出建议.

摘要：目的:评价九味止咳口服液对比急支糖浆治疗风热咳嗽证型急性支气管炎的经济性.方法:基于Ⅲ期头对头临床试验,以咳嗽消失时间为效果指标,从中国卫生体系角度进行短期成本-效果分析,比较2种方案的经济性.进行单因素和概率敏感性分析,并以主症咽干的消失率为效果指标进行情境分析,验证结果稳健性.结果:九味止咳口服液组患者平均咳嗽消失时间缩短了 0.46 d,增量成本为26.41元,增量成本效果比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER)为 57.70 元•d-1,小于 2023 年日人均可支配收入 107.4元.概率敏感性分析表明,意愿支付阈值为107.4元时,九味止咳口服液有93.8％的概率更加经济.情境分析结果与基础分析一致.结论:与急支糖浆相比,九味止咳口服液治疗风热咳嗽证型急性支气管炎具有经济性.

摘要：国家高度重视中药传承创新发展,要求加强中药创新研发,聚焦重大慢病、重大疑难疾病、新发突发传染病、特殊环境疾病等,推出一批临床疗效突出、竞争优势显著的中药创新药.本文对2020年《药品注册管理办法》颁布以来批准上市的中药创新药情况进行了统计介绍,以期为临床医生提供用药参考,促进中药创新药的临床使用;并从批准的数量及注册分类、处方药味组成、给药途径及剂型、功能主治与适应证领域、支持上市的证据、审评审批程序等方面进行分析.分析认为,随着支持中药传承创新相关政策的落地,中药监管科学研究的持续深入,疗效评价方法及中药质量控制等审评技术标准体系的不断完善和审评审批机制的持续优化,中药创新药研发更加注重以临床价值为导向,更加重视将人用经验用于支持研发决策和注册申报的证据,将有更多具有临床价值的高质量中药创新药上市,进一步满足人民用药需求.

摘要：目的:探索IgD-Fc-Ig融合蛋白对免疫球蛋白D(immunoglobulin D,IgD)刺激后的FcδR高/低表达Jurkat细胞(Jurkat-WT,Jurkat-Fc8R+,Jurkat-Fc8R+/-)与MH7A细胞共培养(即人类风湿细胞模型)的作用机制.方法:体外研究中,设空白对照组、IgD组和IgD-Fc-Ig给药组,利用CCK-8细胞活力检测试剂盒和EDU-488细胞增殖检测试剂盒等观察IgD-Fc-Ig对人类风湿细胞模型中MH7A细胞增殖的影响,利用Transwell小室检测IgD-Fc-Ig对人类风湿细胞模型中MH7A细胞侵袭和迁移的影响.结果:人类风湿细胞模型中Jurkat-FcδR+细胞对MH7A细胞促增殖、促迁移和促侵袭能力强于Jurkat-WT和Jurkat-FcδR+/-细胞,IgD-Fc-Ig可抑制人类风湿细胞模型中Jurkat-WT和Jurkat-FcδR+细胞对MH7A细胞的增殖、迁移和侵袭作用.结论:IgD-Fc-Ig可靶向高水平FcδR,抑制IgD刺激T细胞引起的成纤维样滑膜细胞异常活化和软骨破坏作用.

摘要：基孔肯雅热(Chikungunya fever,CHIKF)是由基孔肯雅病毒(Chikungunya virus,CHIKV)引起的蚊媒传染病,以发热、关节痛和皮疹为主要临床表现,虽致死率较低,但可导致慢性关节炎和持续性关节功能障碍,严重影响患者生活质量.目前尚无特效抗病毒药物,临床治疗以对症支持为主.近年来,随着病毒学与分子生物学研究的深入,CHIKV的生命周期和致病机制逐渐明晰,为药物研发提供了新靶点.本文系统综述了 CHIKV的病毒学特性、流行病学特征及临床表现,重点总结了针对病毒进入、复制与组装等环节的小分子抑制剂研究进展,并探讨了其作用机制与潜在应用价值.

摘要：现代研究报道槟榔含有生物碱、多酚、黄酮、萜等多种化学成分,具有抗氧化、抗炎、抑菌、抗肿瘤、保护胃肠黏膜、驱虫、抗血小板、抗动脉粥样硬化形成、改善骨质疏松症、抗抑郁及抗疲劳、调节内分泌、调节眼压、抗病毒等多种作用,其中部分作用在临床相关疾病预防及治疗上具有一定的积极作用.对生殖系统、泌尿系统、肝脏、心脏、口腔黏膜具有一定的毒性,为充分开发利用槟榔,本文对槟榔的化学成分及药理作用进行综述,以期为槟榔的现代化研究提供参考并为槟榔在临床中的应用提供依据.

摘要：本文系统梳理了美国FDA公开的156 个化学药品完全回应函,总结了其在原辅料控制、产品开发、质量研究与控制等方面存在的问题,从化药药学审评的角度对重点和容易忽略的问题进行了阐述与分析.公开的完全回应函中提出了很多颇具参考价值的审评问题和富有成效的意见建议,通过分析可以看出美国FDA在药品审评方面的理念和尺度与我国高度一致,这也说明了自审评审批制度改革以来,我国监管能力已经达到了较高水平,为我国从制药大国向制药强国迈进提供了坚强保障.

摘要：随着生物制品行业的快速发展,治疗用重组生物制品在疾病治疗中的地位日益凸显.包装系统作为药品不可分割的一部分,在保障药品安全性、有效性以及质量稳定性中起到至关重要的作用.然而在实际审评过程中发现,包装系统相关研究仍存在诸多共性问题,可能对药品质量与患者用药安全产生影响.本文结合国内外相关法规指南与审评实践,总结了治疗用重组生物制品制剂包装系统在上市申报中药械组合产品联合审评、相容性、密封性等方面的常见问题,并深入分析了审评关注点,以期帮助申请人提高申报资料质量.

摘要：抗体偶联药物(antibody-drug conjugate,ADC)是将小分子药物(payload)通过化学连接子(linker)偶联到单克隆抗体上形成的靶向药物.近年来,ADC研发蓬勃发展,全球已有10 余款ADC获批上市.随着技术进步,新一代ADC呈现出更加复杂的设计趋势,如在同一抗体分子上偶联 2 种不同的载荷(即双载荷ADC).双载荷ADC有望通过一次给药同时递送2 种有效载荷,增强对异质性肿瘤的杀伤并克服耐药.然而,这类ADC因结构复杂、均一性/杂质控制难度高,给药学研究与监管审评带来新的挑战.本文探讨双载荷ADC研发进展和药学审评关注点,包括生产用原材料、生产工艺、结构表征与杂质研究、分析方法、质量控制和稳定性研究等方面,结合实际申报中发现的药学研究缺陷,探讨双载荷ADC产品的研发进展和药学审评考虑,旨在为该类产品的开发和药学研究提供实用参考.

摘要：重组蛋白类药物中的元素杂质作为重要的工艺相关杂质,对药物的安全性及质量可控性有不可忽略的影响.《中华人民共和国药典》2025 年版与ICH《Q3D(R2):元素杂质指导原则》对重组蛋白类药物中元素杂质控制具有重要的指导意义.本文拟通过概述和分析现行的元素杂质相关技术要求,结合对重组蛋白类药物中元素杂质的特殊考虑,构建了基于风险的全过程杂质控制策略,为药物研发者提供参考.

摘要：随着技术发展,创新型重组单克隆抗体的分子实体更加多样,能够更好地满足临床需求.越来越多的创新型单克隆抗体产品因其显著的临床效果,通过加速的监管途径申报上市,为了应对药物快速开发过程中面临的药学开发挑战,有必要引入科学的监管工具.本文汇总了国内外部分监管机构对于平台知识的定义及对加速开发中使用平台知识支持药学研发的规定,并结合我国的实际国情分析了平台知识使用益处和挑战,以期为后续该监管工具的使用提供参考建议.

摘要：目的:总结和分析免疫检查点抑制剂所致肌炎、心肌炎和重症肌无力重叠综合征的临床特征、诊治及预后,以期为该不良反应的诊断和治疗提供参考.方法:收集2023 年1 月—2024 年6 月我院收治的4 例免疫检查点抑制剂所致肌炎、心肌炎和重症肌无力重叠综合征患者的临床资料,分析总结其病程特点、临床表现、辅助检查结果、治疗方法以及转归情况.结果:4 例患者中 1 例男性,3 例女性,诊断年龄段为56～69 岁,均在首次接受程序性细胞死亡蛋白-1(programmed death-1,PD-1)抑制剂或PD-1/细胞毒性 T 淋巴细胞相关蛋白 4(cytotoxic T lymphocyte antigen 4,CTLA-4)双特异性抗体后起病,中位起病时间为16.5 d.主要临床症状为乏力、肌痛、眼睑下垂、张口受限、呼吸无力.心电图表现均有窦性心动过缓和不同程度的传导阻滞.4 例患者均接受了大剂量糖皮质激素和溴吡斯的明治疗,其中3 例联用了人免疫球蛋白治疗,1 例同时接受了托法替布治疗,另1 例因改善不佳接受了血浆置换和吗替麦考酚酯治疗,1 例患者放置了临时起搏器.4 例患者经治疗后症状均显著改善而出院,且均未重启免疫检查点抑制剂治疗.结论:肌炎、心肌炎和重症肌无力重叠综合征是免疫检查点抑制剂治疗后的严重不良反应,大剂量糖皮质激素仍是首要治疗药物,早期联合人免疫球蛋白可能有利于症状改善,采用多学科合作模式尽早诊断并给予必要的生命支持为良好预后提供可能.

摘要：目的:为优化Ⅰ期临床试验生物样本全流程的信息化管理提供建议与思考.方法:基于Vue框架、ClickOnce技术、Golang语言开发、My SQL数据库为技术支撑,结合Ⅰ期临床试验生物样本管理要求,建立用户管理、生物样本配置、设备管理、采集管理、处理管理、出入库管理、查询导出等功能的生物样本信息化管理系统.结果:生物样本信息化管理系统通过样本的唯一识别条码,实现对样本全流程的信息化管理,使样本记录清晰,提高样本管理效率,减少方案偏离,确保样本管理的准确性.结论:信息化技术在Ⅰ期临床试验生物样本管理中的应用,实现了数据采集的自动化、实时性,保证了样本数据的完整性、真实性、可溯源性,有助于促进Ⅰ期临床试验质量的提高.

摘要：目的:急性缺血性脑卒中(acute ischemic stroke,AIS)是我国常见且致残率、死亡率较高的脑血管疾病,药物治疗在改善预后中具有重要作用.丁苯酞、依达拉奉、尤瑞克林及依达拉奉右莰醇为临床常用药物,本文旨在通过临床综合评价明确其临床应用价值.方法:从有效性、安全性、经济性、可及性和适宜性5 个维度,基于文献和公开数据对上述药物进行评价.结果:评价药品之间的有效性和安全性差异不显著,但丁苯酞在累积排序曲线下面积(surface under the cumulative ranking curve,SUCRA)排序中优效性概率相对更高,在使用便利性、医保覆盖和患者负担等方面表现更优,综合适宜性较好,临床上可结合患者需求进行选择.结论:丁苯酞在AIS的治疗中具有较好的综合临床价值,尤其在经济性和适宜性方面表现优越,本研究可为相关药物政策制定和临床用药决策提供参考依据.

摘要：我国创新药发展正处于快速崛起阶段,目前风险分担协议已成为一项协调政府、保险公司、制药企业等各方共同应对由临床疗效不确定性、高昂的研发成本以及新药研发中固有的报销压力所带来的多方面挑战的关键政策工具.本文将从适用范围、类型划分、退款担保、应用流程、实施效果这5 个关键维度分析韩国药品风险分担协议政策,提出我国应从特殊药品出发探索协议适用范围,形成多样化的风险分担协议类型,做好风险分担协议流程实施保障等建议,进一步完善我国创新药相关政策.

摘要：度拉糖肽作为长效胰高血糖素样肽-1(glucagon-like peptide-1,GLP-1)受体激动剂,已成为生物类似药的研发热点之一.但由于本品为Fc融合蛋白,特殊的分子结构导致其稳定性欠佳,GLP-1 功能域的修饰或降解会影响生物学活性,其药学相似性研究存在挑战.本文总结了生物类似药度拉糖肽最新研究进展,并结合国外审评报告、文献、审评实践等,对其药学研究及评价提出基本考虑,以期为此类药物的开发提供参考.

摘要：药品质量标准是药品内在质量属性的衡量准则,是药品有效性、安全性及质量控制的最终成果与法定体现,贯穿于药品研发的整个生命周期.药品质量标准的宗旨是为患者提供批间一致的药品,保障药品质量可控,从而保证患者用药安全与有效.在人血来源的血液制品研发中,特异性人免疫球蛋白制品具有独特的药学特性,其生产工艺与质量控制可充分借鉴普通人免疫球蛋白的成熟体系,现阶段我国特异性人免疫球蛋白制品具有显著的市场开发潜力.本文系统梳理了收载于《中华人民共和国药典》2025 年版中特异性免疫球蛋白类产品的质量标准,并与《欧洲药典》和《美国药典》中的相应品种进行比较,结合我国特异性人免疫球蛋白的研发现状,对相关质控项目所涉及的关键技术要求进行阐述,以期为该类产品的开发提供参考.

摘要：随着人口老龄化和慢病负担的加重,再生医学研究发展迅速,细胞治疗药品经过长期发展和逐渐成熟,已经成为再生医学研究的重要分支.本文介绍了全球主要监管机构对再生医学治疗药品的监管框架,并基于多年的审评经验积累,对我国细胞治疗药品监管的药学技术要求进行重点说明,另外还提出了对其他基于细胞的再生医学治疗药品药学技术要求的思考和展望,旨在有效促进并加快此类药品的创新和高质量发展.

摘要：本文旨在介绍生物制品再注册申报审评过程中,药学审评依据现行法规和政策对申报资料的内容和技术要求,主要包括5 年间生产、销售及检验合格情况;过往注册批件或注册批准通知书中遗留药学问题;生产用原材料、生产工艺、质量标准等变更情况;已批准说明书和标签实样等信息.结合过往审评情况及申报资料存在的问题,对申报资料内容和技术方面的要求进行说明和介绍.